Sapere Scienza

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Terapia genica CAR-T: una nuova arma contro la leucemia

2 Febbraio 2018

Si aprono nuove vie per la cura della leucemia e, tra i pionieri di questo nuovo approccio, ci sono anche i ricercatori italiani. All’interno di uno studio accademico dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, promosso dal Ministero della Salute, dalla Regione Lazio e dall’AIRC (Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro), i medici hanno messo a punto una terapia innovativa che ha donato speranza a un bambino malato di tumore.

 

Il primo paziente
 

Il primo paziente sottoposto a questa terapia è stato un bambino di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta, uno dei più frequenti tumori in età pediatrica. La malattia si era ripresentata sia dopo il trattamento chemioterapico sia dopo il trapianto di midollo osseo. Il professor Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica, a capo del gruppo dei ricercatori che hanno studiato la cura, ha spiegato: “Per questo bambino non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva. Qualsiasi altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un'efficacia transitoria o addirittura un valore palliativo. Grazie all'infusione dei linfociti T modificati, invece, il bambino oggi sta bene ed è stato dimesso. È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione, ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l'efficacia della terapia. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale”.

 

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La terapia genica CAR-T

 

La terapia genica CAR-T si basa sulla riprogrammazione dei linfociti T, cellule responsabili di risposte immunitarie quali la difesa dell’organismo da agenti esterni (batteri, virus ma anche organi trapiantati, nei casi di rigetto), l’incremento della risposta da parte dei linfociti B (che hanno il compito di produrre gli anticorpi) e la produzione di citochine, sostanze coinvolte nella comunicazione tra le cellule del sistema immunitario e fra queste ultime e gli altri organi e tessuti.
I linfociti T sono estratti dal sangue del paziente e il loro DNA viene modificato in laboratorio, inserendovi il recettore CAR (Chimeric Antigen Receptor) in grado di potenziare i linfociti, permettendo loro di attaccare le cellule leucemiche. Insieme a CAR è introdotto anche un “gene suicida” che si attiva in caso di effetti collaterali. In seguito le cellule riprogrammate vengono fatte moltiplicare in laboratorio per poi essere reinfuse nel paziente, in cui si attiveranno per eliminare le cellule tumorali.

 

Le ricerche americane

 

Negli Stati Uniti la terapia CAR-T è stata già sperimentata da altri gruppi di ricerca tra cui quello dell’Università della Pennsylvania, che ha lavorato presso il Children’s Hospital of Philadelphia. Nell’agosto 2017 questa cura è stata approvata dalla U.S Food and Drug Administration.

copertina   gennaio-febbraio 2018

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