Sapere Scienza

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Una "forbice molecolare" taglia i geni difettosi prima del concepimento

19 Gennaio 2015

Una forbice molecolare che taglia via i geni difettosi, responsabili di malattie ereditarie a volte fatali, anche prima del concepimento. E' questo il progetto realizzato dal gruppo di scienziati del Laboratory of Mammalian Molecular Embryology della britannica University of Bath, coordinato da Tony Perry. Si tratta di una tecnica di ingegneria genetica molecolare che si può applicare intorno al periodo di concepimento e che va ad agire sul Dna di ovuli e spermatozoi.

 
L'enzima Cas9: la "forbice" del genoma

"In precedenza - ha spiegato Perry - questa tecnica ha dimostrato di funzionare con embrioni già formati, ma noi abbiamo modificato con accuratezza geni negli spermatozoi e negli ovuli di topi, poco prima che lo sviluppo embrionale cominciasse". I ricercatori hanno usato un enzima, chiamato Cas9, che taglia in un punto preciso il genoma e rende così inattivo uno specifico gene.

 

Lotta alle malattie ereditarie e trapianti più sicuri

La nuova metodologia, finora sperimentata con successo solo nei topi, ha significative applicazioni potenziali. "Potrebbe migliorare la resistenza del bestiame o aiutare a prevenire gravi patologie genetiche negli umani, permettendo ai portatori di condizioni ereditarie, come la fibrosi cistica, di concepire figli senza il rischio di passare loro la malattia" continua Perry. Inoltre, la tecnica potrebbe anche essere impiegata per la sicurezza dei trapianti di organi da grandi animali agli umani, essendo potenzialmente in grado di rendere questi organi invisibili per il sistema immunitario del ricevente. Lo studio è stato pubblicato sui Scientific Reports della rivista Nature.

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