Dopo quasi due decadi, Aducanumab è il primo farmaco per il trattamento dell’Alzheimer approvato dalla Food and Drug Administration (FDA). Per alcuni esperti, però, i dati a sostegno di questa nuova terapia sarebbero insufficienti.
Cos’è Aducanumab?
Aduhelm (nome commerciale di Aducanumab) è un farmaco, prodotto dall’azienda Biogen, costituito da anticorpi monoclonali con target le placche beta-amiloide, proteine che tendono ad accumularsi nei pazienti malati di Alzheimer. La somministrazione avviene mensilmente per via intravenosa. Questo nuovo trattamento, diversamente da quelli conosciuti fino ad oggi, non cerca solo di ridurre i sintomi, ma di “colpire” direttamente le cause del disturbo neurodegenerativo. Il prezzo annuale per Aduhelm sarà di 56.000 $, più le spese per i test diagnostici.
Breve storia degli studi su Aducanumab
A marzo 2019, dopo circa 4 anni di lavoro, Biogen decide di interrompere gli studi su Aducanumab, affermando che gli esperimenti e le analisi effettuati non hanno dato i risultati sperati. Ad ottobre dello stesso hanno, però, l’azienda comunica di aver richiesto l’approvazione del farmaco all’FDA, in quanto una revisione dei dati ottenuti nei trial aveva permesso di evidenziare risultati incoraggianti con l’utilizzo di alte dosi del farmaco, con una riduzione del 22% del declino cognitivo in uno dei gruppi osservati, rispetto al gruppo placebo. A queste stesse dosi, però, nel 41% dei casi si sono manifestati effetti collaterali come, ad esempio, edema o emorragia cerebrale. Diversi ricercatori, quindi, ritengono necessari ulteriori studi sull’efficacia e la sicurezza del farmaco.
FDA e l’inaspettata approvazione del farmaco
A novembre 2020, l’FDA ha convocato una commissione di esperti, chiedendo se i dati forniti da Biogen permettessero di ritenere Aducanumab efficace contro l’Alzheimer. Di 11 esperti, 10 hanno ritenuto insufficienti i dati presentati, mentre uno si è astenuto dal voto. Nonostante ciò, l’FDA ha approvato il farmaco, giustificando la scelta per la possibilità che il trattamento ha di ridurre le placche beta-amiloide dei pazienti, in parte responsabili del loro declino cognitivo. Basandosi su questo, è stato comunicato come sia “ragionevole prevedere un beneficio clinico” di Aducanumab. Questa decisione ha sorpreso diversi scienziati, che hanno definito la scelta dell’FDA “controversa”, sebbene ora sia richiesto un ulteriore trial che confermi i risultati già ottenuti, pena la revoca dell’approvazione.
Luci e ombre del farmaco contro l’Alzheimer
Nonostante vi siano diversi articoli scientifici che affermano come la riduzione delle placche beta-amiloide potrebbe rallentare il declino cognitivo dei malati, in un articolo pubblicato nel 2020 sul “Alzheimer’s & Dementia” (Giornale dell’Alzheimer’s Association), si parla di diversi dati mancanti e “domande senza risposta” negli studi svolti da Biogen.
Ad esempio, dei 2 trial svolti dall’azienda, a pari condizioni, solo in uno sono stati evidenziati miglioramenti della memoria e delle capacità di problem solving per un punteggio pari a 0,39, in una scala che va da 0 a 18. Per l’Alzheimer’s Association, questa situazione non è sufficiente a considerare Aducanumab efficace, sebbene ne incoraggi ulteriori studi.
D’altra parte, diversi ricercatori sostengono come questo farmaco potrebbe aprire le porte a qualcosa di più grande; Stephen Salloway, direttore del “Neurology and the Memory and Aging Program”, ha affermato che: «Tutte le evidenze fornite incoraggiano l’approvazione, e la stessa approvazione dell’FDA aprirà le porte a una nuova era per il trattamento dell’Alzheimer».
Alcuni articoli per approfondire:
https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/PIIS1474-4422(19)30480-6/fulltext
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33135381/
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34110536/
https://www.nature.com/articles/d41586-021-01546-2
https://www.nature.com/articles/d41586-019-03261-5
https://www.thelancet.com/journals/lanpsy/article/PIIS2215-0366(21)00197-8/fulltext
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33861693/
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33442064/
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34112945/
https://investors.biogen.com/static-files/8e58afa4-ba37-4250-9a78-2ecfb63b1dcb#_blank
